علم چگونه ژنهای ما را تعمیر میکند

در گفتوگوی آناتک با دکتر شیدا صادقی، استاد دانشگاه علوم پزشکی آزاد تهران و علوم تحقیقات و پژوهشگر این عرصه، داستان تلاشهای علمی و چالشهای پر پیچ و خم ویرایش ژن و سلولهای بنیادی روایت میشود؛ داستانی که در آن امید و دغدغه، علم و اخلاق، دست در دست هم دادهاند. از پیچیدگیهای ورود CRISPR به درون سلولهای بنیادی گرفته تا چشمانداز ساخت بافتها و اندامهای انسانی، از ترسها و نگرانیهای اخلاقی تا نور امیدی که در پایان تونل فناوریهای نوین دیده میشود، همه در این گفتوگو جان گرفتهاند. این روایت، سفری است به اعماق دنیای میکروسکوپی سلولها، جایی که زندگی بار دیگر معنا پیدا میکند و دانش، کلید باز کردن درهای آیندهای بهتر است.
ویرایش ژن با فناوری CRISPR-Cas۹ از مهمترین دستاوردهای زیستفناوری در دهه اخیر است که توانسته دریچهای نو به روی درمان بیماریهای ژنتیکی و استفاده از سلولهای بنیادی باز کند. این روش میتواند دقت و اثربخشی درمانهای سلولدرمانی را بالا ببرد. اما سوالات متعددی در این زمینه مطرح است: آیا امکان افزایش کارایی سلولهای بنیادی با این روش وجود دارد؟ آیا میتوان در آینده با کمک ژنتیک، بافتها یا حتی اندامهای کامل انسانی ساخت؟ و چه موانع و چالشهایی بر سر راه این فناوریها وجود دارد؟
ویرایش ژن CRISPR چیست و چگونه کار میکند؟
صادقی گفت: «ویرایش ژن با CRISPR-Cas۹ نوعی مهندسی ژنتیکی است که در آن با برش فیزیکی DNA در نقاط مشخص، امکان وارد کردن توالیهای جهشیافته یا اصلاح شده به ژنوم سلول فراهم میشود. یکی از قویترین ابزارهای ویرایش ژن به حساب میآید، اما موفقیت آن به نحوه ورود به سلول و به ویژه دسترسی به هسته بستگی دارد. در روشهای مرسوم فعلی، اغلب برای ورود CRISPR از حاملهایی مثل ویروسها یا شوک الکتریکی استفاده میشود. این روشها اگرچه تا حدی کارآمدند، اما مشکلاتی هم دارند؛ بسیاری از سلولها در این فرایند آسیب میبینند و ممکن است تغییرات ناخواسته در ژنها رخ دهد.»
پیشرفتهای تکنولوژیکی در ورود CRISPR به سلولهای بنیادی
دکتر صادقی گفت: «امروزه با همکاری «پروتئین Cas» نوین و استفاده از قطعات پروتئینی گرفته شده از ویروسهایی مانند آنفولانزا و اچآیوی، میتوان CRISPR را به شیوهای دقیقتر وارد سلول کرد. این روش که به «PAGE» معروف است، میزان کارایی را بالا میبرد و آسیب به سلولها را کاهش میدهد.»
او افزود: «اگر CRISPR بهدرستی وارد هسته سلول بنیادی شود و دسترسی مناسبی به ژنوم داشته باشد، میتواند تغییرات هدفمند و دقیق ایجاد کند؛ جهشهای مضر را حذف و ژنهای سالم را جایگزین کند. این موضوع بهویژه در درمان بیماریهای ژنتیکی اهمیت زیادی دارد.»
استاد دانشگاه علوم تحقیقات گفت: «سلولهای بنیادی به دلیل توانایی تمایز به انواع سلولهای بدن، در درمان بیماریهای مختلف نقش کلیدی دارند. اما کارایی آنها به دلیل برخی جهشها یا مشکلات ژنتیکی محدود است.»
شیدا صادقی: با ویرایش دقیق ژنهای سلولهای بنیادی، میتوان توانایی آنها را برای ترمیم بافتها و مقابله با بیماریها افزایش داد. به عبارتی، اصلاح ژنوم سلولهای بنیادی میتواند سرعت و کیفیت درمان را به شکل چشمگیری بالا ببرد.
احتمال ساخت بافتها و اندامهای انسانی با مهندسی ژنتیک
دکتر صادقی در پاسخ به سوال اینکه در آینده میتوان با مهندسی ژنتیک، بافتها یا اندامهای کامل انسانی ساخت؛ گفت: «این ایده از سالها پیش در حال پیگیری است، اما در ابتدا باید به نگرانیهای اجتماعی و اخلاقی اشاره کنم. افکار عمومی اغلب با شنیدن واژه شبیهسازی انسان، تصویری ترسناک و غیرواقعی از ابر انسانها و قابلیتهای خارقالعاده به ذهن میآید. به همین دلیل، بیشتر کشورها با شبیهسازی مولد انسان مخالفت میکنند، اما برخی کشورها از شبیهسازی درمانی حمایت میکنند که هدف آن تولید سلولهای بنیادی یا جنین آزمایشگاهی است، بدون هدف تولد انسان زنده. شبیهسازی درمانی میتواند برای مطالعه بیماریهایی مانند آلزایمر یا پارکینسون مفید باشد و در زمینه تولید بافتهای قابل پیوند نیز بسیار امیدوارکننده است.»
او ادامه داد: «برای مثال، جیمز ویل و همکارانش اولین بافت رودهای انسانی را در آزمایشگاه تولید کردند که امکان پیوند بدون رد پیوند و مطالعه دقیقتر بیماریهای گوارشی را فراهم کرد.»
شیدا صادقی: امروزه از سلولهای بنیادی القایی پرتوان (iPS) نیز برای تولید بافتهای سهبعدی انسانی استفاده میشود. این سلولها از سلولهای بالغ برنامهریزی شدهاند و میتوانند به انواع مختلف سلولهای بدن تبدیل شوند.
مرزهای اخلاقی و اجتماعی شبیهسازی انسان
شیدا صادقی توضیح داد: «شبیهسازی انسان دو نوع دارد؛ درمانی و تولید مثلی. نوع درمانی با هدف تولید سلولهای بنیادی برای درمان بیماریهاست و اغلب از نظر اخلاقی قابل قبول است، اما شبیهسازی تولید مثلی که هدفش تولید کپی انسانی است، از نظر حقوقی و اخلاقی ممنوع و مناقشهبرانگیز است.»
او افزود: «شبیهسازی تولید مثلی علاوه بر چالشهای علمی، نگرانیهای عمیقی درباره کرامت انسانی و ملاحظات اجتماعی ایجاد میکند.»
موانع فنی و علمی و چالشهای توسعه فناوری
صادقی گفت: «اگرچه CRISPR و مهندسی ژنتیک امکانات فوقالعادهای دارند، اما هنوز موانع فنی مهمی وجود دارد؛ از جمله چالش در ورود ایمن و دقیق به سلول، احتمال ایجاد تغییرات ناخواسته، مشکلات تحویل سیستم و کنترل کامل فرایندهای ژنتیکی است. افزون بر این، مطالعات طولانیمدت روی اثرات جانبی و ایمنی این فناوریها لازم است تا بتوان به صورت گسترده از آنها استفاده کرد.»
استاد دانشگاه علوم پزشکی آزاد تهران، گفت: «یکی از مهمترین چالشها، مسائل اخلاقی و حقوقی است. استفاده از ویرایش ژن برای اهداف غیر درمانی، مانند تغییر خصوصیات فیزیکی یا هوشی انسان، سوالات جدی ایجاد میکند. باید قوانین و چارچوبهای محکمی در سطح بینالمللی وضع شود تا از سوءاستفاده و آسیبهای احتمالی جلوگیری شود و فناوریها صرفاً در جهت بهبود سلامت انسان به کار گرفته شوند.»
کاربردهای فناوری ویرایش ژن و سلولهای بنیادی در ایران
شیدا صادقی توضیح داد: «در ایران نیز تحقیقات خوبی در زمینه سلولهای بنیادی و مهندسی ژنتیک در حال انجام است، اگرچه هنوز در مرحله توسعه آزمایشگاهی و تحقیقاتی هستیم. فناوریهایی مانند بیورآکتورها (Bioreactor) برای تولید انبوه سلولهای بنیادی به صورت صنعتی در برخی مراکز تحقیقاتی استفاده میشود، اما باید زیرساختهای بیشتر و حمایتهای بیشتری از سوی دولت و بخش خصوصی فراهم شود.
صادقی درباره تاثیر هوش مصنوعی در این رشته گفت: «هوش مصنوعی نقش مهمی در تجزیه و تحلیل دادههای ژنتیکی، پیشبینی اثرات جهشها، طراحی بهینه ویرایشهای ژنی و ارزیابی ریسکها دارد. الگوریتمهای یادگیری ماشین میتوانند در پیشبینی نحوه اثرگذاری ویرایشهای ژنی بر عملکرد سلولها و کاهش عوارض جانبی بسیار موثر باشند.»
دکتر شیدا صادقی گفت: «با پیشرفتهای تکنولوژیکی و حمایتهای مناسب، آیندهای روشن در درمان بیماریهای ژنتیکی، تولید بافتهای انسانی برای پیوند و اصلاح ژنتیکی سلولهای بنیادی در پیش داریم. این مسیر نیازمند رعایت ملاحظات اخلاقی و حقوقی، تحقیقات گسترده و همکاریهای بینالمللی است تا بتوانیم این فناوریها را در خدمت سلامت بشر قرار دهیم.»
بازنویسی سرنوشت زندگی؛ سفر امیدبخش پزشکی به آیندهای روشنتر
ویرایش ژن با فناوری پیشرفته CRISPR و پیشرفتهای شگرف در زمینه توسعه سلولهای بنیادی، مانند چراغی در دل تاریکی بیماریها و محدودیتهای درمانی، فرصتی استثنایی و کمنظیر برای آغاز فصل جدیدی در تاریخ پزشکی بازساختی و درمانهای نوین به شمار میآید. تصور کنید روزی را که بیماریهای ژنتیکی که تا دیروز غیرقابل درمان و پایان راه زندگی بسیاری بودند، با یک ویرایش دقیق ژنی، به خاطرهای دور تبدیل شوند؛ یا بافتهای آسیبدیده بدن که روزی نشانهای از شکست و ناتوانی بودند، دوباره زنده شوند و به کارکرد طبیعی خود بازگردند.
این فناوریها، هرچند هنوز در آغاز راه خود هستند و با چالشهای فنی، اخلاقی و اجتماعی فراوانی روبهرو، اما در دل خود امیدی بزرگ جای دادهاند. امید به روزی که پزشکان نه تنها درد را تسکین دهند، بلکه بتوانند ریشه بیماریها را از بن بکنند؛ روزی که درمانها به جای تسکین موقت، به بهبودی کامل و بازسازی واقعی بدن منجر شوند. در مسیر تحقق این رویاها، باید با دقت و مسئولیتپذیری پیش رفت؛ تا فناوری ویرایش ژن، نه ابزاری برای سوء استفاده، بلکه هدیهای برای بشریت باشد. هنگامی که این فناوریها به شکل اخلاقی و هدفمند به کار گرفته شوند، میتوانند انقلابی عظیم در بهبود سلامت انسانها رقم بزنند و به میلیونها انسان، فرصتی دوباره برای زندگی، امید و آیندهای روشنتر هدیه دهند.
در نهایت، داستان پیشرفتهای علمی امروز، داستان امید به فردایی است که در آن، مرزهای ممکن و غیرممکن در پزشکی بازتعریف میشود و بشریت گامهای بلندتری به سوی سلامتی، تندرستی و زندگی با کیفیت برمیدارد. این راه، راهی است پر از چالش، اما سرشار از امید، جایی که علم و اخلاق در کنار هم میتوانند زندگیها را دگرگون کنند و آیندهای بهتر بسازند.
انتهای پیام/