پیوند سلولهای بنیادی مهندسیشده امید تازهای برای بیماران سرطان خون
به گزارش خبرنگار آنا، مریم اسلامی، پزشک و دکتری تخصصی ژنتیک؛ نتایج یک کارآزمایی بالینی چندمرکزی جدید نشان میدهد پیوند سلولهای بنیادی اهداکننده که با فناوری ویرایش ژن برای حذف پروتئین CD33 مهندسی شدهاند، میتواند راه را برای استفاده ایمنتر و مؤثرتر از ایمونوتراپیهای هدفمند در بیماران مبتلا به سرطانهای خون تهاجمی هموار کند. پژوهشگران معتقدند این رویکرد میتواند به کاهش عوارض درمان و افزایش اثربخشی ایمونوتراپی پس از پیوند سلولهای بنیادی کمک کند.
چالش بزرگ در درمان سرطانهای خون
پیوند سلولهای بنیادی یکی از مهمترین روشهای درمانی برای بیماران مبتلا به لوسمی میلوئید حاد (AML) و سندرم میلودیسپلاستیک (MDS) محسوب میشود. با وجود موفقیت این روش، بسیاری از بیماران پس از پیوند با عود بیماری مواجه میشوند و همین موضوع درمان این سرطانها را با چالش جدی روبهرو کرده است.
در سالهای اخیر، درمان با سلولهای T گیرنده آنتیژن کایمریک یا CAR-T تحول بزرگی در درمان برخی سرطانهای خون ایجاد کرده است، اما این روش در سرطانهای میلوئیدی مانند AML نتایج مطلوبی نداشته است. دلیل اصلی این موضوع آن است که مولکولهای هدف موجود روی سلولهای سرطانی، روی سلولهای خونی سالم نیز وجود دارند و در نتیجه درمان میتواند علاوه بر سلولهای سرطانی، سلولهای سالم را نیز از بین ببرد.
نقش CD33 در درمانهای جدید
پروتئین CD33 یکی از اهداف مهم درمانی در سرطانهای میلوئیدی است. این مولکول روی بسیاری از سلولهای سرطانی دیده میشود، اما در عین حال روی سلولهای خونی طبیعی نیز وجود دارد. به همین دلیل استفاده از درمانهای هدفمند علیه CD33 همواره با خطر آسیب به سلولهای سالم همراه بوده است.
محققان در این مطالعه تلاش کردند این مشکل را با استفاده از فناوری ویرایش ژن CRISPR برطرف کنند. آنها سلولهای بنیادی اهدایی را پیش از پیوند به گونهای ویرایش کردند که فاقد CD33 باشند. در نتیجه، پس از پیوند میتوان از درمانهای هدفمند علیه CD33 استفاده کرد، بدون آنکه سلولهای خونی سالم جدید آسیب ببینند.
نتایج امیدوارکننده کارآزمایی بالینی
این پژوهش به رهبری دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنتلوئیس و با مشارکت ۱۴ مرکز درمانی در آمریکا و کانادا انجام شد. در این کارآزمایی، ۲۰ بیمار مبتلا به لوسمی میلوئید حاد یا سندرم میلودیسپلاستیک پرخطر، سلولهای بنیادی ویرایششده ژنتیکی دریافت کردند.
نتایج نشان داد تمامی بیماران به پیوند موفق سلولهای بنیادی دست یافتند و روند بازسازی مغز استخوان و تولید سلولهای خونی در آنها مشابه پیوندهای استاندارد بود. همچنین پژوهشگران مشاهده کردند که بیماران توانستند درمانهای هدفمند علیه CD33 را بدون کاهش شدید سلولهای خونی تحمل کنند؛ عارضهای که معمولاً یکی از مشکلات اصلی این نوع درمانها به شمار میرود.
یک بیمار بیش از یک سال بدون سرطان باقی ماند
پژوهشگران همچنین گزارش موردی یک بیمار مبتلا به نوع بسیار تهاجمی لوسمی میلوئید حاد را منتشر کردند که پس از دریافت پیوند سلولهای بنیادی فاقد CD33 و سپس درمان CAR-T هدفمند علیه CD33، به بهبودی کامل دست یافت.
این بیمار بیش از یک سال پس از درمان همچنان فاقد نشانهای از سرطان بود و تولید طبیعی سلولهای خونی در بدن او ادامه داشت. این یافته نشان داد سلولهای بنیادی مهندسیشده توانستهاند به طور پایدار در مغز استخوان مستقر شوند.
چرا این یافته اهمیت دارد؟
به گفته پژوهشگران، حذف CD33 از سلولهای بنیادی میتواند بستری ایمن برای استفاده از نسل جدید ایمونوتراپیها فراهم کند. از آنجا که این پروتئین عمدتاً در سلولهای خونساز یافت میشود و نقش حیاتی شناختهشدهای در عملکرد طبیعی بدن ندارد، حذف آن میتواند امکان حمله انتخابی به سلولهای سرطانی را فراهم کند.
در چنین شرایطی، درمانهای هدفمند علیه CD33 قادر خواهند بود سلولهای سرطانی باقیمانده را از بین ببرند، بدون آنکه سلولهای خونی سالم حاصل از پیوند آسیب ببینند.
با وجود نتایج امیدوارکننده، محققان تأکید میکنند که این مطالعه در مراحل اولیه قرار دارد و برای تأیید ایمنی و اثربخشی این روش در مقیاس گسترده، انجام کارآزماییهای بزرگتر ضروری است.
با این حال، یافتههای این پژوهش میتواند مسیر تازهای برای توسعه درمانهای ترکیبی شامل پیوند سلولهای بنیادی و ایمونوتراپیهای هدفمند باز کند و امیدهای جدیدی برای بیماران مبتلا به سرطانهای خون پرخطر به همراه داشته باشد.
منبع: این گزارش بر پایه نتایج کارآزمایی بالینی پژوهشگران دانشکده پزشکی دانشگاه واشنگتن در سنتلوئیس و گزارش منتشرشده در پایگاه تخصصی Labmate Online تدوین شده است.
انتهای پیام/
